تایید دو روش ژن‌درمانی برای درمان دائمی کمخونی سلول داسی‌شکل

به گزارش همشهری آنلاین این سازمان این روش‌های درمانی که کافی است یک بار مصرف شوند تا اثر خود را ایجاد کنند، برای بیماران ۱۲ ساله و بیشتر که دچار اشکال شدید بیماری کمخونی سلول داسی‌شکل هستند، تایید کرده است.

یک روش درمانی به نام کاسجوی (Casgevy) نخستین درمان تاییدشده بر اساس فناوری ویرایش ژنی کریسپر (CRISPR) است که در سال ۲۰۲۰ مخترعان آن برنده جایزه نوبل پزشکی شدند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

درمان دیگر را که شرکت «بلوبرد بیو» ساخته است به روشی متفاوت عمل می‌کند.

بیماری سلول داسی‌شکل یک نوع کمخونی نسبتا نادر است که در سیاهپوستان شیوع بیشتری دارد.

سازمان غذا وداروی آمریکا قبل ۱۵ داروی ژن‌درمانی را برای بیماری‌های دیگر تایید کرده است.

خصوصیات کم‌خونی سلول داسی‌شکل

حدود یک پنجم از افراد دچار شکل شدیدی کم‌خونی سلول داسی‌شکل هستند. تصور بر این است که حامل ژن سلول داسی‌شکل بودن باعث مقاومت در برابر مالاریای شدید شود، بنابراین کمخونی سلول داسی‌شکل به میزان بیشتری در مناطق آسیبب‌پذیر در برابر پشه‌های ناقل در آفریقا و افرادی که نیاکانشان در این مناطق زندگی کرده‌اند، دیده می‌شود.

این بیماری بر هموگلوبین، پروتئینی که در سلول‌های قرمز خون وجود دارد و حامل اکسیژن است، اثر می‌گذارد. یک جهش ژنتیکی باعث می‌شود که این سلول‌ها در مواجهه با فشار پایین اکسیژن به شکل داسی یا هلالی درآیند و در این وضعیت ممکن است جریان خون را مسدود کنند و باعث درد، آسیب‌ اندام‌ها، سکته‌ مغزی و سایر مشکلات شون.

درمان‌های فعلی برای این بیمار شامل برخی داروها و انتقال خون می‌شود. تنها راه حل درمانی دائمی در حال حاضر پیوند مغز استخوان است که باید از یک اهداکننده دارای تطابق ژنتیکی کامل و عاری از بیماری گرفته شود.

ژن‌درمانی چگونه انجام می‌شود؟

اما در روش‌های ژن‌درمانی که به صورت دائمی DNA فرد در سلول‌های خونی بیمار را تغییر می‌دهند، اهداکننده‌ای لازم نیست. داروی کاسجوی (Casgevy) به بدن کمک می‌کند تا به تولید شکل جنینی هموگلوبین باز گردد که در هنگام تولد وجود دارد- در بیماری سلول داسی‌شکل شکل بالغ هموگلوبین دچار نقص است. فناوری کریسپر برای حذف کردن ژن معیوب عامل تولید هموگلوبین داری نقصان از سلول‌های بنیادی گردآوری‌شده از بیمار به کار می‌رود.

ژن‌درمانی ابداع‌شده بوسیله شرکت بلوبرد به نام لیفجنیا (Lyfgenia) نسخه‌های از یک ژن تغییر یافته را به سلول‌های قرمز بیماران می‌افزاید که باعث می‌شود یک هموگلوبین «ضد داسی شدن» تولید شود که از مانع از داسی شدن این سلول‌ها می‌شود یا شکل داسی آنها را باز می‌گرداند.

برای استفاده از این درمان‌ها سلول‌های بنیادی از خون بیماران گرفته می‌شوند و به آزمایشگاه فرستاده می‌شوند. پیش از آنکه سلول‌های تغییریافته به بدن بازگردانده شوند، بیماران باید تحت شیمی‌درمانی قرار گیرند. این روند دست کم نیاز به دو بار بستری شدن در بیمارستان ارد که یکی از آنها چهار تا شش هفته طول می‌کشد.

اما بسیاری از بیماران دچار شکل شدید بیماری با توجه به وخیم بودن بیماری‌شان حاضرند این مشکلات را تحمل کنند.

بررسی‌ها نشان داده‌اند که این ژن‌درمانی‌ها به خوبی عمل می‌کنند. از ۳۱ بیمار درمان‌شده بوسیله روش درمانی شرکت ورتکس که پیگیری کافی شده‌اند، ۲۹ نفرشان برای دست کم یک سال عاری از حملات درد- یک علامت شاخص بیماری شدید سلول داسی‌شکل- بودند. در مورد داروی شرکت بلوبرد ۲۸ بیمار از ۳۲ بیمار بین شش تا ۱۸ ماه پس از درمان بدون درد شدید یا آسیب جسمی بودند.

هشدار درباره اثرات جانبی و درازمدت

البته پزشکان هشدار می‌دهند که هنوز اثرات جانبی احتمالی و پیامدهای درازمدت این روش‌های به طور کامل شناخته نشده است. در هر دو روش درمانی، با توجه به اینکه لازم است شیمی‌درمانی در ابتدا انجام شود، خطر ناباروری، ریزش مو و آسیب‌پذیری به عفونت جدید وجود دارد.

در مورد روش درمانی شرکت بلوبرد، مواردی از سرطان خون رخ داده است، بنابراین سازمان غذا و داروی آمریکا یک «هشدار باکس سیاه» درباره این خطر به بروشور این دارو افزوده است. برخی از دانشمندان درباره این امکان ابراز نگرانی می‌کنند که فناوری کریسپر «اثراتی خارج از هدف» ایجاد کندو باعث تغییرات غیرقابل‌انتظار در ژنوم شخص شود.

کد خبر 814439 برچسب‌ها مجله نکته بهداشتی روز خون ژن - ژنتیک

منبع: همشهری آنلاین

کلیدواژه: مجله نکته بهداشتی روز خون ژن ژنتیک سلول داسی شکل روش درمانی ژن درمانی سلول ها

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.hamshahrionline.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «همشهری آنلاین» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۹۲۶۰۳۹۶ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

خواص گیاه درمانی و مفید شنگ

در ایران، گیاهی خودرو و بسیار مفید وجود دارد که هم اکنون در فصل رویش آن هستیم. این گیاه نه تنها در آشپزی کاربرد دارد بلکه به عنوان دارو نیز مصرف می‌شود.

به گزارش فرطب، «شنگ»، گیاهی خودرو و مفید از خانواده کاسنیان، از اردیبهشت تا تیر در مناطق کوهستانی ایلام ایران می‌روید. با فرا رسیدن بهار و پایان سرما، این گیاه خوراکی و دارویی سر از خاک بر می‌آورد.

شنگ که با نام‌های دیگری همچون آلاله شنگ، ریش بز خالدار، اشلنگ، یمنیه، قندرون، سنسفیل، تسلسفیل، اسپلنج، اسفلنج و یملیک شناخته می‌شود، به دلیل خواص بی‌شمارش، محبوبیت زیادی دارد. در ادامه این مقاله، به تفصیل به بررسی خواص و کاربرد‌های این گیاه پرداخته‌ایم.

خواص دارویی گیاه شنگ در طب سنتی

گیاه شنگ که در طب سنتی استفاده‌های فراوانی دارد، در درمان زخم‌های گوارشی و مشکلات ریوی مفید است. به دلیل داشتن خواص قابض، در درمان خونریزی‌های رحمی و دستگاه تنفسی و همچنین برخی انواع اسهال کاربرد دارد. پودر گل و ریشه شنگ برای تسریع در التیام زخم‌های چرکی و سوختگی‌ها مورد استفاده قرار می‌گیرد، و ریشه آن برای سم‌زدایی بدن به کار می‌رود.

مصرف شنگ: خواص و کاربرد‌های آشپزی و درمانی

شنگ را می‌توان به شکل جوشانده استفاده کرد یا از برگ‌های آن برای ساخت ضماد به منظور درمان زخم‌ها بهره برد. ریشه این گیاه که خواص اصلی آن را داراست، به صورت دم‌کرده مصرف می‌شود، گرچه طعم تلخ آن ممکن است کمی ناخوشایند باشد. پزشکان طب سنتی، ریشه و برگ‌های خشک شده‌ی شنگ را پودر کرده و برای استفاده‌های خارجی با دیگر ترکیبات گیاهی مخلوط می‌کنند.

غذا‌های محلی ایران با استفاده از شنگ

آش شنگ به عنوان یک غذای سنتی ایرانی با سبزی کوهی شنگ تهیه می‌شود که شامل موادی، چون نخود، لوبیا چیتی، عدس، نمک، فلفل، کشک، پیاز داغ، نعنا داغ و سیر است و طعمی عالی دارد. شنگ همچنین به عنوان چاشنی در سالاد‌ها و سایر غذا‌ها استفاده می‌شود. شنگ‌پلو، که با تفت دادن شنگ خردشده با پیاز و گوشت قیمه و ادویه تهیه می‌شود، پس از آبکشی با برنج مخلوط و دم کشیده می‌شود، نمونه‌ای دیگر از غذای محلی پرطرفدار است.

جمع بندی

گیاه شنگ، با خواص دارویی و غذایی فراوان، یکی از گیاهان خودروی محبوب در طب سنتی ایران است. این گیاه در درمان زخم‌ها، مشکلات گوارشی و ریوی به کار می‌رود و همچنین به عنوان یک ماده غذایی مغذی در آشپزی سنتی ایران، به خصوص در تهیه آش و شنگ‌پلو، استفاده می‌شود. افزایش آگاهی نسبت به فواید این گیاه می‌تواند به بهبود سلامت عمومی کمک کند.