به نقل از «همشهری آنلاین»

تایید دو روش ژن‌درمانی برای درمان دائمی کمخونی سلول داسی‌شکل

تاریخ انتشار: ۱۸ آذر ۱۴۰۲ | کد خبر: ۳۹۲۶۰۳۹۶

به گزارش همشهری آنلاین این سازمان این روش‌های درمانی که کافی است یک بار مصرف شوند تا اثر خود را ایجاد کنند، برای بیماران ۱۲ ساله و بیشتر که دچار اشکال شدید بیماری کمخونی سلول داسی‌شکل هستند، تایید کرده است.

یک روش درمانی به نام کاسجوی (Casgevy) نخستین درمان تاییدشده بر اساس فناوری ویرایش ژنی کریسپر (CRISPR) است که در سال ۲۰۲۰ مخترعان آن برنده جایزه نوبل پزشکی شدند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

درمان دیگر را که شرکت «بلوبرد بیو» ساخته است به روشی متفاوت عمل می‌کند.

بیماری سلول داسی‌شکل یک نوع کمخونی نسبتا نادر است که در سیاهپوستان شیوع بیشتری دارد.

سازمان غذا وداروی آمریکا قبل ۱۵ داروی ژن‌درمانی را برای بیماری‌های دیگر تایید کرده است.

خصوصیات کم‌خونی سلول داسی‌شکل

حدود یک پنجم از افراد دچار شکل شدیدی کم‌خونی سلول داسی‌شکل هستند. تصور بر این است که حامل ژن سلول داسی‌شکل بودن باعث مقاومت در برابر مالاریای شدید شود، بنابراین کمخونی سلول داسی‌شکل به میزان بیشتری در مناطق آسیبب‌پذیر در برابر پشه‌های ناقل در آفریقا و افرادی که نیاکانشان در این مناطق زندگی کرده‌اند، دیده می‌شود.

این بیماری بر هموگلوبین، پروتئینی که در سلول‌های قرمز خون وجود دارد و حامل اکسیژن است، اثر می‌گذارد. یک جهش ژنتیکی باعث می‌شود که این سلول‌ها در مواجهه با فشار پایین اکسیژن به شکل داسی یا هلالی درآیند و در این وضعیت ممکن است جریان خون را مسدود کنند و باعث درد، آسیب‌ اندام‌ها، سکته‌ مغزی و سایر مشکلات شون.

درمان‌های فعلی برای این بیمار شامل برخی داروها و انتقال خون می‌شود. تنها راه حل درمانی دائمی در حال حاضر پیوند مغز استخوان است که باید از یک اهداکننده دارای تطابق ژنتیکی کامل و عاری از بیماری گرفته شود.

ژن‌درمانی چگونه انجام می‌شود؟

اما در روش‌های ژن‌درمانی که به صورت دائمی DNA فرد در سلول‌های خونی بیمار را تغییر می‌دهند، اهداکننده‌ای لازم نیست. داروی کاسجوی (Casgevy) به بدن کمک می‌کند تا به تولید شکل جنینی هموگلوبین باز گردد که در هنگام تولد وجود دارد- در بیماری سلول داسی‌شکل شکل بالغ هموگلوبین دچار نقص است. فناوری کریسپر برای حذف کردن ژن معیوب عامل تولید هموگلوبین داری نقصان از سلول‌های بنیادی گردآوری‌شده از بیمار به کار می‌رود.

ژن‌درمانی ابداع‌شده بوسیله شرکت بلوبرد به نام لیفجنیا (Lyfgenia) نسخه‌های از یک ژن تغییر یافته را به سلول‌های قرمز بیماران می‌افزاید که باعث می‌شود یک هموگلوبین «ضد داسی شدن» تولید شود که از مانع از داسی شدن این سلول‌ها می‌شود یا شکل داسی آنها را باز می‌گرداند.

برای استفاده از این درمان‌ها سلول‌های بنیادی از خون بیماران گرفته می‌شوند و به آزمایشگاه فرستاده می‌شوند. پیش از آنکه سلول‌های تغییریافته به بدن بازگردانده شوند، بیماران باید تحت شیمی‌درمانی قرار گیرند. این روند دست کم نیاز به دو بار بستری شدن در بیمارستان ارد که یکی از آنها چهار تا شش هفته طول می‌کشد.

اما بسیاری از بیماران دچار شکل شدید بیماری با توجه به وخیم بودن بیماری‌شان حاضرند این مشکلات را تحمل کنند.

بررسی‌ها نشان داده‌اند که این ژن‌درمانی‌ها به خوبی عمل می‌کنند. از ۳۱ بیمار درمان‌شده بوسیله روش درمانی شرکت ورتکس که پیگیری کافی شده‌اند، ۲۹ نفرشان برای دست کم یک سال عاری از حملات درد- یک علامت شاخص بیماری شدید سلول داسی‌شکل- بودند. در مورد داروی شرکت بلوبرد ۲۸ بیمار از ۳۲ بیمار بین شش تا ۱۸ ماه پس از درمان بدون درد شدید یا آسیب جسمی بودند.

هشدار درباره اثرات جانبی و درازمدت

البته پزشکان هشدار می‌دهند که هنوز اثرات جانبی احتمالی و پیامدهای درازمدت این روش‌های به طور کامل شناخته نشده است. در هر دو روش درمانی، با توجه به اینکه لازم است شیمی‌درمانی در ابتدا انجام شود، خطر ناباروری، ریزش مو و آسیب‌پذیری به عفونت جدید وجود دارد.

در مورد روش درمانی شرکت بلوبرد، مواردی از سرطان خون رخ داده است، بنابراین سازمان غذا و داروی آمریکا یک «هشدار باکس سیاه» درباره این خطر به بروشور این دارو افزوده است. برخی از دانشمندان درباره این امکان ابراز نگرانی می‌کنند که فناوری کریسپر «اثراتی خارج از هدف» ایجاد کندو باعث تغییرات غیرقابل‌انتظار در ژنوم شخص شود.

کد خبر 814439 برچسب‌ها مجله نکته بهداشتی روز خون ژن - ژنتیک

منبع: همشهری آنلاین

کلیدواژه: مجله نکته بهداشتی روز خون ژن ژنتیک سلول داسی شکل روش درمانی ژن درمانی سلول ها

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.hamshahrionline.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «همشهری آنلاین» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۹۲۶۰۳۹۶ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

پلمب ۵ مطب غیرمجاز دندانپزشکی و زیبایی زیرزمینی در تبریز

 احمدیان اظهار کرد: طی هفته گذشته در ادامه روند بازدید‌های نظارتی کارشناسان نظارت معاونت درمان دانشگاه علوم پزشکی تبریز در جهت برخورد با مراکز غیرمجاز و مداخله در امور درمان پنج مرکز غیرمجاز در سطح استان پلمب شد.

وی ادامه داد: در طی یک هفته گذشته با پیگیری و تلاش کارشناسان نظارت بر درمان دانشگاه، همکاری دادستانی عمومی و انقلاب استان، پلیس اماکن استان و پس از حصول اطمینان از صحت موضوع از طریق پایش عملکردی و حضور در مکان مذکور و بررسی‌های لازم و محرز شدن غیر قانونی و غیر مجاز بودن فعالیت چهار مطب دندانپزشکی قلابی و غیر مجاز به دلیل دخالت در امر دندانپزشکی و درمانی در سطح شهر تبریز و یک مرکز زیبایی نیز که به‌ صورت زیر زمینی تزریق ژل و بوتاکس انجام می‌داد پس از طی مراحل قانونی پملب شدند و پس از پلمب فعالیت غیرمجاز این مراکز مدارک موجود به مقامات قضایی همچنین دفتر حقوقی دانشگاه ارائه شد.

 احمدیان با بیان اینکه یکی از وظایف حوزه معاونت درمان حفظ سلامت آحاد جامعه است افزود: معاونت درمان دانشگاه علوم پزشکی تبریز مصمم به برخورد جدی با متخلفان در حوزه ارائه خدمات درمانی است و با متخلفان بدون اغماض برخورد خواهد شد.
 
وی از مردم خواست ضمن خودداری از مراجعه به واحد‌ها و موسسات غیرمجاز درمانی هرگونه تخلف یا دخالت غیرمجاز افراد فاقد صلاحیت در امر درمان را از طریق سامانه ۱۹۰ اطلاع دهند.

باشگاه خبرنگاران جوان آذربایجان شرقی تبریز